Même avec les progrès de la technologie médicale et de la science, de nombreuses maladies ont encore une issue fatale, et ne sont pas encore pleinement étudié. Certaines de ces maladies affectent les nourrissons et les jeunes enfants. Des maladies comme l'encéphalopathie mitochondriale, glioblastome multiforme, la fibrose kystique ou la maladie d'Alexander ont pas de remède, et sont tous classés comme des maladies mortelles.